扫一扫 添加小助手
服务热线
13818320332
扫一扫 关注我们
FOP的另一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症,并且会变成骨骼,将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度,颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力,而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说,即便受到最精细的保护,骨化仍然会不断发生,最终他们的身体里会长出第二套骨骼。他们的平均寿命只有50多岁。据新闻稿的统计信息显示,全球大约有800名FOP患者。
药明康德相关阅读:疾病给了她第二副骨骼,她把它变成对医药行业的礼物
共有44名FOP成人患者参与了该项名为LUMINA-1的随机,双盲,含安慰剂对照组的2期临床研究。试验结果显示,治疗28周后,与安慰剂相比,garetosmab的治疗使患者新病变的形成减少了近90%,使患者的总病变数量降低了25%。该试验的详细结果将在未来的医学会议上公布。
“FOP这种疾病具有毁灭性,它使许多患者不得不坐轮椅或被锁定在无法移动的位置,患者的寿命也被缩短,“再生元总裁,兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说:“我们相信,garetosmab有望给FOP患者的治疗带来新希望,并推动FOP治疗药物的研发进程。我们期待与FDA和其他监管机构的紧密合作,尽快将garetosmab带给有需要的患者。”
文章来源:药明康德
本网站刊载的所有内容,包括文字、图片、音频、视频、软件等,如非标注为“原创”,则相关版权归原作者所有,如原作者不愿意在本网站刊登相关内容,请及时通知本站,我们将第一时间予以删除。