FDA拨款1600万美元，资助...

10月8日，美国FDA宣布，针对罕见病临床试验，已向学术界和制药行业研究人员提供了六项研究拨款，在未来四年内，这些拨款总计超过1600万美元。这些试验研究拨款是由美国国会资助的“孤儿药补助计划”提供的，目的是针对罕见病患者，促进医疗产品的开发。

对此，FDA局长Stephen M. Hahn表示：

“现在，与以往任何时候相比，比以往任何时候，都更容易看到这些拨款的重要作用。对可能改变罕见病患者生命的治疗性临床试验，FDA要给予支持。FDA希望为目前尚无治疗选择的罕见病患者，提供有希望的许可药物。这些重要的临床试验正处于关键时刻，需要额外的资源，来支持罕见病的研究——尤其是COVID-19大流行期间” 。

今年，由于COVID-19大流行，导致临床试验面临新的挑战并增加了成本，因此FDA致力于通过为研究者提供额外的资金，来支持罕见病研究。这些新资源使正在进行的研究能够实施必要的步骤，保证能够继续进行，并确保研究参与者的安全，保持对良好临床实践的依从性，并将试验完整性的风险降至最低。

FDA收到了47项临床试验拨款申请，90名罕见病和临床试验专家（包括学术界成员在内）对其科学和技术价值进行了审查和评估。授予的拨款用于支持以下临床研究：

产品是针对罕见病尚未满足的需求；
或在治疗、诊断方面有重大改进的产品。
以下是获得拨款的相关罕见病和授予机构/人员介绍：

· Stargardt病
Stargardt病是指黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。本病具有两种特殊征候：黄斑椭圆形萎缩区及其周围视网膜的黄色斑点。Stargardt病大多在恒齿生长期开始发病，是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者亦非少见，较多发生于近亲婚配的子女患者双眼受害，同步发展，性别无明显差异。

授予：Acucela, Inc.，研究者：久保田良治。
项目：盐酸依米司他盐酸盐（emixustat hydrochloride）治疗Stargardt病，三期临床研究。
金额：3年共160万美元。

· 移植物抗宿主病
移植物抗宿主病(graft-verus-host disease, GVHD)是异基因造血干细胞移植(hematopoietic cell transplant, HCT)的常见并发症，往往在移植后早期出现。该病主要由T细胞介导，是由于来自不相合供者的免疫细胞(移植物)将移植受者(宿主)识别为异物，从而启动了免疫反应，引起移植受者发病。皮肤，胃肠道和肝脏为急性GVHD患者的主要靶器官。

授予：弗雷德·哈钦森癌症研究中心，研究者：斯蒂芬妮·李。
项目：乌斯他单抗（ustekinumab）预防移植物抗宿主疾病，二期临床研究。
金额：四年共350万美元。

· 囊性纤维化
囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征。

授予：西雅图儿童医院，研究者：克里斯托弗·高斯。
项目：硝酸镓（ gallium nitrate）IV治疗非结核分枝杆菌感染的囊性纤维化患者，1b期临床研究。
金额：四年共300万美元。

· 淋巴瘤
淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，主要表现为无痛性淋巴结肿大，肝脾肿大，全身各组织器官均可受累，伴发热、盗汗、消瘦、瘙痒等全身症状。

1）授予：纽约州立大学石溪分校，研究者：胡达·萨尔曼（Huda Salman）。
项目：CD4重定向嵌合抗原受体T细胞疗法治疗CD4阳性T细胞淋巴瘤，1期临床研究。
金额：四年共310万美元。

2）授予：弗吉尼亚大学，研究者：欧文·奥康纳（Owen O Connor）。
项目：口服氮杂胞苷联合罗米地辛（azacytidine plus romidepsin）治疗周围性T细胞淋巴瘤，二期临床研究。
金额：四年共320万美元。

· 胰腺癌
胰腺癌是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌。其发病率和死亡率近年来明显上升。5年生存率<1%，是预后最差的恶性肿瘤之一。 胰腺癌早期的确诊率不高，手术死亡率较高，而治愈率很低。

授予：辛辛那提大学（俄亥俄州辛辛那提市），研究者：Devendra Sohal。
项目：ABTL0812（一种具有抗癌活性的小分子）治疗胰腺癌，1/2期临床研究。
金额：四年共190万美元。

       文章来源：PharmLink

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