德国新数据收集法规开始实施

德国药品定价和报销机构德国联邦联合委员会（G-BA）首次利用新法律授权要求公司为其产品提供上市后证据。诺华/Avexis 公司的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药 Zolgensma 成为首个在新法下提供上市后证据的产品，公司将必须收集有关不同的 SMA 治疗方法如何起效的数据。

各公司已经对新法规要求表示担心，并将密切关注以查看证据生成具体在实践中如何操作，以及诺华/Avexis 是否能成功生成所需数据。如果没能得到所要求的数据的话，则公司可能会被迫降低 Zolgensma 的价格。

德国于去年通过了《药品供应安全性法律》（GSAV），其中允许 G-BA 要求销售孤儿药或有条件批准的药品的公司收集进一步证据，以支持药品在临床实践中的使用。G-BA 可以要求队列研究或观察性研究或疾病登记中寻找到的证据。如果公司未能收集所需数据，则可能需要降低价格。另外，G-BA 已经修订了法规，以允许采用新程序来强制进一步的证据生成。新规仍待联邦卫生部批准。

在新流程下，G-BA/ IQWiG 将起草有关所要求的数据收集的类型、范围和持续时间，数据收集方法，以及公司数据评价流程的概念文件。德国联邦药品和医疗器械机构（BfArM），德国卫生部监管疫苗和生物医学的 Paul-Ehrlich-Institut 以及专业医疗机构和所涉及的公司将一起评估概念文件草案并在四周内反馈意见。然后由 G-BA 全替委员会决定公司是否需要收集数据并建立登记注册库，并确定收集数据的时间范围。

下面我们就从 Zolgensma 看看法律要求的程序。Zolgensma 将在上市后的前 12 个月内自由定价，其上市时间为 2020 年 7 月。此后，将由医疗保险公司与诺华/Avexis 协商折扣，并根据 《药品市场改革法案》（AMNOG）评价药品的相对获益进行调整。而在数据收集和分析完成后，将进行另一次获益评价和进一步的价格谈判。如果证据不能证明当前价格的合理性，则可能意味着进一步降价。

为什么选择 Zolgensma？
在最近的 DIA 2020 欧洲年会上，G-BA 的 Regina Skavron 表示，虽然业界有所担心，但新法权力只会很少使用，每年最多只能使用 3 次。而考虑到 Zolgensma 因高昂的价格而面临的审查，Zolgensma 被选为进一步证据生成的对象就不足为奇了。此外，市面上已经有一种针对 SMA 的治疗药物：Biogen 的 Spinraza。另外，罗氏的 risdiplam 也已获得欧洲药品管理局（EMA）的加速批准。Risdiplam 已于 8 月 7 日获得美国 FDA 批准。【FDA 批准首款脊髓性肌萎缩症（SMA）口服治疗药 2020/08/08】
但是，G-BA 表示，药品的价格并没有对决定造成影响。“价格不是要求发布上市后数据收集的标准，相对于可用数据的药品预期长期获益、证据差距程度以及弥补这些差距的机会才是做出决定的考量标准。”G-BA 解释指出，已经考虑了正在进行的和已完成的 Zolgensma 研究。在该药获批之时，有部分批准患者人群接受一次性基因治疗后两年内的数据。G-AB 表示，两项完成的研究产生了年龄小于六个月的患者的数据，而一项正在进行的研究生成了年龄小于六周的无症状儿童的中期数据。
5q-SMA 是一种慢性进展性疾病，如果不加以治疗会导致死亡，并且还与进展性残疾和生活质量下降有关。在疾病早期注射 Zolgensma 可以长期影响疾病进程并停止残疾进展。G-BA 表示，“鉴于只有在幼儿的运动进一步发展并达到一定的运动里程碑时，才能对这些患者进行关于该药持续治疗成功的可靠评价，因此 G-BA 认为有必要收集相应的临床数据伴随使用并进行新的获益评价。”
G-BA 补充指出，虽然有其它治疗药可以选择（例如，Spinraza），但是在当前护理环境中，没有对两种产品的比较。“在与申请相关的数据收集框架内，也认为有可能收集数据在可比的医疗卫生环境中与现有替代治疗药物进行比较。”
G-BA 表示，“上市后的数据收集还应包括年龄超过六个月或六周的使用该药治疗的患者。”G-BA 表示，已委托 HTA 机构德国卫生保健质量与疗效研究院（IQWiG）编写用于上市后数据收集的概念文件。预计概念文件将于十月份发布，然后进行进一步讨论。
SMA 治疗药数据收集现状
诺华/Avexis 表示，公司致力于进一步收集 Zolgensma 的数据，不仅在德国还在世界其它地区，以“研究并证明该产品的长期有效性和安全性”。

Avexis 表示，已经收集了包括长期随访在内的大量数据。到目前为止，全世界约有 600 名 SMA 患者已接受 Zolgensma 治疗。Avexis 表示，“所有治疗医生都被要求在RESTORE登记库或德国SMArtCare之类的地方疾病登记库，或在中心内采用相同的随访标准对患者进行记录，以增加对治疗潜在获益的认识。” Avexis的RESTORE 登记库是一项针对 SMA 诊断患者的前瞻性、多中心、多国、非干预性长期观察研究。入组后 15 年进行个体患者随访。公司表示 , 将从美国、英国、德国、法国、西班牙、意大利、瑞典和奥地利的临床场地招募患者，将来可能还会增加其他国家。

同时，Biogen指出 , 德国已有 SMA 疾病登记系统 SMArtCare，该系统最初获得 Biogen 的财务支持。Biogen 补充指出 , 已经在全球建立了 12 个 SMA 登记中心。“在临床试验提供批准所需的安全性和有效性证据的情况下，真实世界证据可帮助临床医生、研究人员、监管者和保险支付方了解治疗药在临床实践中的效果。”

       文章来源：识林

       本网站刊载的所有内容，包括文字、图片、音频、视频、软件等，如非标注为“原创”，则相关版权归原作者所有，如原作者不愿意在本网站刊登相关内容，请及时通知本站，我们将第一时间予以删除。

曜分享

分享精彩资讯