“first-in-class”多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格，有望明年2月获批

日前，Oncopeptides AB公司宣布，美国FDA接受其为melflufen递交的新药申请（NDA），并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者，他们至少对一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体疗法产生耐药性。FDA预计将于明年2月28日之前做出回复。Melflufen是一款“first-in-class”肽偶联药物（peptide-drug conjugate, PDC）。

多发性骨髓瘤（MM）是由于骨髓中的浆细胞的以上增生造成的恶性血液癌症。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。虽然过去十几年里，创新疗法的出现显著革新了MM的治疗方式。然而很多MM患者的疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性，因此这些复发/难治性MM（R/R MM）患者仍然需要新的治疗选择。

Melflufen是一款“first-in-class”肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。Melflufen由于其亲脂性能够迅速被MM细胞摄入，在细胞内，它会迅速被肽酶水解，从而释放具有亲水性的烷化剂。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达，尤其是在晚期癌症或携带高突变复合的肿瘤中。在体外实验中，melflufen由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。

这一申请是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中，静脉注射melflufen与地塞米松联用，在治疗R/R MM患者时表现出可喜的疗效和安全性特征。在治疗三重耐药的R/R MM患者时，达到26%的总缓解率。

“MM患者急需创新治疗选择，FDA授予melflufen优先审评资格是向将这款创新疗法带给患者的目标迈出的重要一步，”Oncopeptides AB公司首席执行官Marty J Duvall先生说：“在与FDA继续进行对话的同时，我们将利用扩展使用（expanded access）项目让R/R MM患者有机会使用这一产品。”

参考资料：
[1] FDA grants Priority Review of melflufen for patients with triple-class refractory multiple myeloma. Retrieved August 31, 2020, from https://news.cision.com/oncopeptides-ab/r/fda-grants-priority-review-of-melflufen-for-patients-with-triple-class-refractory-multiple-myeloma,c3177364

       文章来源：药明康德

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