5月，FDA批准了哪些药物？

美国食品药品监督管理局（FDA）5月 一共批准了 7 种药物。其中最吸引眼球的无疑是诺华推出的“最贵”药物，SMA基因疗法Zolgensma。

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5月1日

Dengvaxia (dengue tetravalent vaccine, live 登革热四价减毒活疫苗) 注射剂

公司：Sanofi Pasteur, Inc.

适应症：登革热预防

Dengvaxia是全球首支登革热预防疫苗，适用于预防由登革热1至4型病毒所导致的登革热病情。适用于9到16岁生活在登革热流行病区，并经过实验室验证，曾被登革热病毒感染过的患者。

该疫苗的安全性和有效性被三项随机安慰剂对照试验所验证。这三项试验共有3500名生活在登革热流行病区的患者参与，包括波多黎各、拉丁美洲和亚太地区。试验结果显示，疫苗在有症状并曾患有过登革热的患者中的有效性为76%。该疫苗已在欧盟和其他19个国家上市。

值得注意的是，Dengvaxia并不适合那些从未感染过登革热病毒的人。原因Dengvaxia会出使这部分人群出现首次感染登革热病毒的症状，如果在此情况下受到后续感染，就可能出现严重的登革热病情。该项副作用曾导致菲律宾中断Dengvaxia的大范围接种工作。

4月8日

Qternmet XR (dapagliflozin, metformin hydrochloride and saxagliptin达格列净、盐酸二甲双胍和沙格列汀) 缓释片

公司：AstraZeneca

适应症：2型糖尿病

Qternmet XR是一种由达格列净、盐酸二甲双胍和沙格列汀组成的口服三联复方疗法，适用于治疗2型糖尿病。

Qternmet XR的三种复方成分各有其作用。达格列净是一种特异性钠葡萄糖共转运蛋白2（SGLT-2）抑制剂，可以抑制肝脏对葡萄糖的吸收，并将其从尿液中排出。沙格列汀是一款二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂，可以刺激肠促胰岛素的分泌来抑制胰高血糖素的分泌，达到降低血糖水平的作用。而二甲双胍则是长期以来2型糖尿病的首选药物。

此次批准基于两项三期临床试验结果。两项实验中，5mg达格列净+5mg沙格列汀+二甲双胍和10mg达格列净+5mg沙格列汀+二甲双胍缓释剂均显示出了具有统计学意义的平均血糖水平降低效果，并且提高了达到HbA1c＜7%治疗目标的患者人数。

5月3日

Vyndaqel (tafamidis meglumine) 胶囊和Vyndamax (tafamidis) 胶囊

公司：Pfizer Inc.

适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

Vyndaqel (tafamidis meglumine) 和Vyndamax (tafamidis) 是FDA首个批准的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗（ATTR-CM）药物。这两种药物含有相同的活性成分tafamidis，但由于建议剂量不同，两者不能相互替代。

此次批准基于一项441名患者参加的随机对照组试验。试验结果显示，30个月内，Vyndaqel组患者生存率高于安慰剂组，并且因心血管问题导致住院的患者人数也有所下降。

值得注意的是Vyndaqel在审评过程中获得了FDA快速通道、优先审评和突破性疗法资格认定。而Vyndaqe和Vyndamax均获得了孤儿药资格认定。 

5月6日

Ruzurgi (amifampridine)片

公司：Jacobus Pharmaceutical Company Inc.

适应症：肌无力综合征（Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome, LEMS）

Ruzurgi(amifampridine)是一种钾通道阻断剂，适用于治疗6至17岁LEMS患者。

Ruzurgi是FDA批准的首个专门用于儿童LEMS治疗的药物。此次批准所基于的数据来源于成人LEMS患者的临床试验、成人药代动力学数据以及药代动力学建模与仿真模拟的儿科患者用药情况。在一项32位患者参与的随机、双盲、安慰剂对照临床实验中，为了验证Ruzurgi的疗效，所有患者在一开始都接受了为期三个月的Ruzurgi治疗。此后，一部分患者继续使用Ruzurgi，而另一部分更换为安慰剂。试验结果显示，相比安慰剂组，持续使用Ruzurgi的患者在身体损害（患者从座椅起身，向前行走三米后连续跳跃三次回到座椅上的时间）和自我评估（患者自己对虚弱或缓解的感觉）方面表现更好。

值得注意的是Ruzurgi 在审评过程中获得了优先审评、快速通道和孤儿药资格认定。

5月17日

Nayzilam (midazolam咪达唑仑) 鼻用喷雾

公司：UCB, Inc.

适应症：癫痫连续发作

Nayzilam (midazolam) 是一种鼻用喷雾型苯二氮，适用于治疗连续性癫痫发作。这种间歇性、模式化的频繁性癫痫，不同于常见的癫痫发作模式，如果不进行及时治疗，很有可能造成患者物理上和精神上的损伤，延长癫痫持续时间。

Nayzilam (midazolam) 是一种短期应急用癫痫持续发作缓解药物。鼻用喷剂形式使其便于随身携带，并允许非医疗专业人员在癫痫发作时对患者进行及时救治。

值得注意的是，该药物是近20年时间内，美国市场上首个获批的连续发作性癫痫管理新药。

5月24日

Piqray (alpelisib) 

公司：Novartis Pharmaceuticals Corporation

适应症：乳腺癌

Piqray（alpelisib）是一种激酶抑制剂，可以与fulvestrant联用治疗PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。

5月24日，诺华宣布FDA批准了Piqray（alpelisib，曾用名BYL719）与阿斯利康旗下一种内分泌疗法Faslodex（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者需要满足接受过内分泌疗法治疗但病情持续恶化这一前提条件，用药前还需要经过一种筛查PIK3CA变异的诊断测试的检测。这种名为Therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit的诊断测试也在本次审批中获批。详情请点击佰傲谷往期文章《诺华双喜临门！FDA批准首个乳腺癌治疗PI3K抑制剂》。

5月24日

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 静脉注射混悬液

公司：Novartis Pharmaceuticals Corporation

适应症：脊髓性肌肉萎缩症（SMA）

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)是一种以腺病毒相关载体为基础的基因疗法，适用于治疗2岁以下婴幼儿脊髓性肌肉萎缩症。

Zolgensma是一种脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法，该疗法以AAV9病毒为载体，搭载并将健康的人类SMN基因导入患者体内，重建基因功能，最终达到延长生存期，改善生活质量的效果。

在一项名为STR1VE的三期临床实验中，Zolgensma在1型SMA适应症上展现出了积极的结果。实验结果显示，截止2018年9月27日，22名受试者中有21位存活，患者总生存率为95%，中位生存时间9.5月龄，其中86%的受试者达到了10.5月龄。而根据研究数据显示，未接受治疗的1型SMA患者仅有一半的人能达到10.5月龄。除了延长生存期外，患者的运动能力也得到了显著改善。治疗后1月、3月、5月的费城儿童医院婴儿神经肌肉性疾病测试（CHOP-INTEND）评分平均提高了6.9分、11.7分和14.3分。95%患者实现了大于40分的成绩。此外，试验中还观察到了患者取得独立爬行、站立、坐立等运动里程碑。

值得注意的是，作为基因疗法，理论上Zolgensma只需一次注射即可达到治疗SMA的效果，由于时间短暂，其有效时间还需要进一步观察。详情请点击佰傲谷往期文章《90万还是500万？诺华CEO呼吁新的支付模型》。

本文为整理编译，来源如下。

参考资料：

1. New Drugs, Drug.com

       文章来源：抗体圈

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